تلقى طفل في الرابعة من عمره مصاب بالحثل العضلي الدوشيني، وهو مرض يصيب العضلات تدريجيًا ويضعفها ليسبب الوفاة في عمر مبكر، علاجًا جينيًا تجريبيًا.

وليس معروفًا إن كان أثر العلاج الجيني بالفيروسات الحاملة لمليارات الجينات دائمًا. وبعد سنتين من العلاج حقق الطفل كونر كوران تعافيًا مذهلًا.

وقالت جيسيكا كوران، والدة كونر «خلال ثلاثة أسابيع بدأ بالركض مجددًا.»

ولم يستطع كونر قبل العلاج أن يصعد على الدرج. وأضافت «لم يستطع تجاوز الدرجة الرابعة على السلم، ولم يستطع البقاء يومًا كاملًا في المدرسة.»

واستغرق العلاج نحو ساعتين حُقنت خلالها فيروسات غير ضارةٍ، تحمل جين ديستروفين المفقود في الحثل العضلي الدوشيني، في خلايا كونر.

ويقول جود سامولسكي، عالم الأدوية في جامعة كارولينا الشمالية للطب والذي طور العلاج خلال ثلاثين عامًا «المبدأ بسيط جدًا، عليك أن تُعيد الجين المفقود إلى الجسم.»

وشبه سامولسكي العلاج بشاحنة جزيئية، تنقل الحملات الجينية إلى هدفها في الجسم. وبقيت كثير من الأسئلة عن مدة العلاج وأثره. وتلقى العلاج تسعة أطفال، وتوجد خطط لإطلاق تجارب سريرية لدراسة أثر العلاج الجيني على المرضى الآخرين المصابين بالحثل العضلي الدوشيني.