علاج الأمراض النادرة

في شهر مارس/آذار، أصبح طفل مصاب بمرض «العوز المناعي المشترك الشديد» ثاني مريض يخضع للعلاج الجيني المقدم على المستوى التجاري في العالم. وأعطي للمريض دواء يدعى ستريمفيليس من شركة جلاكسوسميثكلين - وهو دواء قادر على علاج المرض المناعي الوراثي النادر المسمى «العوز المناعي المشترك الشديد.» وكان الدواء حصل على الموافقة للاستخدام في العلاج الجيني التجاري في شهر مايو/أيار من عام 2016، ولكن هذه العملية تأخرت. وكانت معظم أسباب التأخير - وفقًا لتعليقات مدير مشروع ستريمفيليس على تقرير معهد ماساشوسيتس للتقنية – تعود لصعوبات في عبور حدود الدول وترتيبات تعويض  التكاليف.

يعد العلاج الجيني، الذي يهدف إلى تعديل التركيب الجيني للمرضى في محاولة لمعالجتهم، أكثر تعقيدًا وتكلفةً من العلاجات التقليدية. ويرجع ذلك جزئيًا إلى أنه يستهدف الأمراض النادرة التي تصيب بحكم طبيعتها عددًا قليلًا من الناس. يصل سعر دواء ستريمفليس مثلًا إلى 594,000 يورو (648,000 دولارً)، ويوجد عدد قليل جدًا من الناس مصابون بمرض العوز المناعي المشترك الشديد، الذي يعالجه هذا الدواء. ويكتشف هذا المرض لدى 40 إلى 100 شخص سنويًا في الولايات المتحدة الأمريكية، و15 شخصًا في الاتحاد الأوروبي. ومع ذلك، نادرًا ما يعيش الأطفال المصابون به الذين لم يخضعوا للعلاج بعد سن السنتين.

تلقّى أول مريض خضع للعلاج الجيني علاجًا يدعى غليبيرا، لكن تم سحبه لاحقًا من السوق لعدم وجود الطلب عليه وسوء التسويق له. يعد غليبيرا الدواء الأغلى في العالم، بتكلفة تعادل مليون دولار. لهذا السبب، كان العديد يراقبون نجاح دواء ستريمفيليس تجاريًا في الأسواق، على أمل تفوقه على غليبيرا. وهم يترقبون أيضًا علامات الفشل، التي قد تكون بشائر سارّة للعلاجات الأخرى.

انقر هنا لاستعراض الإنفوجرافيك الكامل
انقر هنا لاستعراض الإنفوجرافيك الكامل

مستقبل العلاج الجيني

وفقًا لتعليقات شركة جلاكسوسميثكلين على تقرير معهد ماساشوسيتس للتقنية، كان أحد أسباب التأخير الشديد في هذه الحالة الأولى هو تعقيدات العلاج. يعد ستريمفيليس علاج جيني خارجي، هذا يعني أنه يصلح خلايا نقي العظم خارج جسد المريض ثم يستبدلها. وتتطلب هذه العملية المعقدة بيئة متخصصة؛ والعلاج غير متاح حاليًا سوى في مدينة ميلانو الإيطالية. يعد كل بلد من بلدان الاتحاد الأوروبي مسؤولًا عن تعويض تكاليف الوصول إلى العلاج بموجب أحكام الاتحاد الأوروبي للرعاية الصحية لعبور الحدود.

ولكن يبقى السؤال الحقيقي: هل سيكون بمقدرة المرضى المستقبليين التحرك بشكل أسرع؟ وبعبارة أخرى، كم من التأخير كان عائدًا لخلل في بدء العملية - وكم منه كان محتومًا؟ تهدف الشركة أيضًا إلى إيجاد طرق لتجميد خلايا المرضى، ما يجعل السفر غير ضروري. وحتى ذلك الحين، إذا بقيت التأخيرات شديدة، قد لا تتمكن الشركة من تحقيق أي أرباح.

العلاج الجيني باقٍ، سواء كانت بدايته بطيئة أم لا. تم تمويل فيفيت ثيرابيوتيكس، وهي شركة ناشئة للعلاج الجيني، من قبل شركات مثل نوفارتيس وروش وغيرها. وستبدأ قريبًا سعيها لتطبيق العلاج الجيني لمعالجة الأمراض النادرة. وبالمثل، فإن شركة سبارك ثيرابيوتيكس في طريقها لإصدار العلاج الجيني لمعالجة العمى في وقت لاحق من هذا العام. لطالما كان هدف معظم شركات التقنية الحيوية العاملة في العلاج الجيني الانتقال من الأمراض النادرة إلى الأمراض الأكثر شيوعًا، ومع كل خطوة تتخذها هذه الشركات، فهي تقترب قليلًا من هدفها. في حين أن مزيدًا من التقدم والسرعة في علاج ستريمفيليس سيساعد على تقدم العلاج الجيني كاملًا، إلا أن فشل هذا العلاج لن يوقف عمل بقية الشركات.